罕见病患者参与药物研发，让研究者听到患者真实声音
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“由于患者对于疾病对其生活的影响有着最直接的感受，他们为药物开发带来了临床、科学、法律和其他专家无法提供的独特而有价值的观点，现在国内更多罕见病患者组织积极参与药物研发和临床试验，让更多临床研究和药品研发准确听到罕见病患者真实声音。”5月5日，中国罕见病联盟执行理事长李林康在第五届中国患者组织经验交流会上表示，建设“以患者为中心”的医疗卫生生态圈，从新药研发、药物审批、药品准入等方面形成多方参与的协同机制，建立多层次的医疗保障体系。
中国罕见病联盟执行理事长李林康
“目前国内上市的罕见病用药50余种，其中40余种已被纳入国家医保药品目录，随着罕见病患病群体受到的关注越来越多，面向罕见病的多层次保障机制也在加快建立。”李林康表示，改善罕见病患者的生存状况，需要政府、社会、行业和企业的共同努力，政府主导实现医疗、医保、医药的三医协同联动，实现病有所医、医有所药、药有所保的终极目标。
2022年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》以及《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》3个文件，鼓励在医药研发中引入患者意见，强化“以患者为中心”的药物研发理念。
中国临床肿瘤学会患者教育专家委员会侯任主任委员、江苏省人民医院殷咏梅认为，在患者为中心的时代，患者的认知和需求在不断提升，医疗机构依赖原有固定的服务模式，比较难以满足患者与日俱增的健康管理需求，使中国的患者更加有知识、更加智慧，组织患者开展健康教育势在必行。
罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨表示，以患者为中心的临床试验，临床实验II期的药物成功上市的时间可以缩短长达2.5年的时间。罗氏积极投入支持患者组织能力建设，目的在于共建规范化的疾病全流程管理，帮助最大化实现患者临床获益。
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